MCT8-AHDS Foundation

Ensayos clínicos en curso

Denominación del ensayo clínico: Rescue of Infants With Mct8 Deficiency Under Emergency Use Single Patient Expanded Access Treatment
Descripción: La deficiencia de MCT8 (también conocida bajo el nombre de «síndrome de Allan-Herndon-Dudley») es un trastorno hereditario poco frecuente ligado al cromosoma X que afecta el desarrollo cerebral, causando discapacidades intelectuales graves y problemas de movimiento.
Ubicación:  University of Miami, Miller School of Medicine, Florida, Estado Unidos

Investigador principal: Roy E Weiss, M.D.

Medicamento: Diiodothyropropionic acid  (DITPA)

Página web: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04143295

 

Ensayos clínicos anteriores

Thyroid Hormone Analog Therapy of Patients With Severe Psychomotor Retardation Caused by Mutations in the MCT8 Thyroid Hormone Transporter: The Triac Trial.

Descripción:

El ensayo actual investigará si el tratamiento con Triac en pacientes con SAHD:
1. reduce los efectos tóxicos de los niveles elevados de la T3
2. Restablece la deficiencia local de HT en el cerebro.

Objetivo principal: Tratamiento
Fecha de inicio del ensayo: Octubre de 2014
Fecha de finalización prevista:   Mayo de 2018
Ubicación:  Erasmus Medical Center, Rotterdam
Investigador principal: Dr. W.E. Wisser, Erasmus Medical Center
Estado de reclutamiento: Activo, no reclutando
Página web: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02060474

 

Próximos ensayos

Título oficial: Effects of the Thyroid Hormone Analog Triac on the Neurocognitive Phenotype in Patients With Severe Psychomotor Retardation Caused by Mutations in the MCT8 Thyroid Hormone Transporter: The Triac Trial II

Descripción:  El ensayo actual (Triac Trial II) investigará si el tratamiento con Triac aporta una mejora del fenotipo neurocognitivo en pacientes con SAHD.
Objetivo principal:  Tratamiento
Fecha de inicio prevista : Junio de 2018
 Fecha de finalización prevista del ensayo : Diciembre de 2022
Ubicación:   Erasmus Medical Center, Rotterdam
Investigador principal: Dr. W.E. Wisser, Erasmus Medical Center
Estado de reclutamiento: Aún no está reclutando
Página web: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396459