Denominación del ensayo clínico: Rescue of Infants With Mct8 Deficiency Under Emergency Use Single Patient Expanded Access Treatment Descripción: La deficiencia de MCT8 (también conocida bajo el nombre de «síndrome de Allan-Herndon-Dudley») es un trastorno hereditario poco frecuente ligado al cromosoma X que afecta el desarrollo cerebral, causando discapacidades intelectuales graves y problemas de movimiento. Ubicación: University of Miami, Miller School of Medicine, Florida, Estado Unidos
Thyroid Hormone Analog Therapy of Patients With Severe Psychomotor Retardation Caused by Mutations in the MCT8 Thyroid Hormone Transporter: The Triac Trial.
Descripción:
El ensayo actual investigará si el tratamiento con Triac en pacientes con SAHD:
1. reduce los efectos tóxicos de los niveles elevados de la T3
2. Restablece la deficiencia local de HT en el cerebro.
Objetivo principal: Tratamiento Fecha de inicio del ensayo: Octubre de 2014 Fecha de finalización prevista: Mayo de 2018 Ubicación: Erasmus Medical Center, Rotterdam Investigador principal: Dr. W.E. Wisser, Erasmus Medical Center Estado de reclutamiento: Activo, no reclutando Página web:https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02060474
Próximos ensayos
Título oficial: Effects of the Thyroid Hormone Analog Triac on the Neurocognitive Phenotype in Patients With Severe Psychomotor Retardation Caused by Mutations in the MCT8 Thyroid Hormone Transporter: The Triac Trial II
Descripción: El ensayo actual (Triac Trial II) investigará si el tratamiento con Triac aporta una mejora del fenotipo neurocognitivo en pacientes con SAHD. Objetivo principal: Tratamiento Fecha de inicio prevista : Junio de 2018 Fecha de finalización prevista del ensayo : Diciembre de 2022 Ubicación: Erasmus Medical Center, Rotterdam Investigador principal: Dr. W.E. Wisser, Erasmus Medical Center Estado de reclutamiento: Aún no está reclutando Página web: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396459
